Зміст
- Що таке наркотик-сирота?
- Чому деякі наркотики є "наркотиками-сиротами"
- Стимули для збільшення розвитку наркотиків-сирот
- Офіс США з розвитку продуктів-сиріт
- Закон США про наркотики-сироти 1983 року
- Вплив Закону про наркотики-сироти в фармацевтичній галузі США
- Приклад наркотиків, доступних завдяки Закону про наркотики-сироти
- Міжнародні дослідження та розробки наркотиків-сирот
- Комітет з лікарських засобів-сирот
- Положення про лікарські засоби-сироти
Що таке наркотик-сирота?
Лікар-сирота - це лікарський засіб (фармацевтичний препарат), який залишається недостатньо розвинутим через відсутність компанії, яка б визнала цей препарат вигідним.Часто причиною того, що препарат не приносить прибутку, є те, що є порівняно мало людей, які придбають препарат, якщо зважити його проти досліджень та розробок, необхідних для виробництва препарату. Простими словами, наркотики-сироти - це ті, на яких компанії не розраховують заробляти багато грошей, а натомість спрямовують свої зусилля на ліки, які принесуть гроші.
Чому деякі наркотики є "наркотиками-сиротами"
Фармацевтичні (лікарські) та біотехнологічні компанії постійно досліджують та розробляють нові ліки для лікування захворювань, і нові ліки часто з’являються на ринку. З іншого боку, люди, які страждають рідкісними захворюваннями або розладами, не бачать однакової уваги до досліджень наркотиків щодо своїх хвороб. Це пов’язано з тим, що їх кількість невелика, і тому потенційний ринок нових препаратів для лікування цих рідкісних захворювань (зазвичай називають «наркотиками-сиротами») також невеликий.
Рідкісне захворювання зустрічається менш ніж у 200 000 осіб у Сполучених Штатах або менше ніж у 5 на 10 000 осіб у Європейському Союзі. Таким чином, державні регуляторні органи США та Європейського Союзу вжили заходів, щоб зменшити цю нерівність у розробці ліків
Стимули для збільшення розвитку наркотиків-сирот
Визнаючи, що в США не розроблено адекватних ліків від рідкісних розладів і що фармацевтичні компанії фактично понесуть фінансові збитки при розробці ліків для рідкісних станів, Конгрес США прийняв Закон про наркотики-сироти в 1983 році.
Офіс США з розвитку продуктів-сиріт
Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) відповідає за забезпечення безпеки та ефективності ліків на ринку Сполучених Штатів. FDA створила Управління з розробки продуктів-сиріт (OOPD), щоб допомогти у розробці препаратів-сирот (та інших медичних продуктів для рідкісних розладів), включаючи надання грантів на дослідження.
Препарати-сироти, як і інші ліки, все-таки слід визнати безпечними та ефективними за допомогою досліджень та клінічних випробувань, перш ніж FDA затвердить їх для продажу.
Закон США про наркотики-сироти 1983 року
Закон про наркотики-сироти пропонує заохочення компаній розробляти наркотики (та інші медичні вироби) для невеликих ринків людей з рідкісними розладами (у США 47 відсотків рідкісних розладів вражають менше 25 000 людей). Ці стимули включають:
- Федеральні податкові пільги на проведене дослідження (до 50 відсотків витрат) на розробку препарату-сироти.
- Гарантована 7-річна монополія на продаж ліків для першої компанії, яка отримала схвалення FDA щодо продажу певного препарату. Це стосується лише дозволеного застосування препарату. Інша заявка на інше застосування також може бути схвалена FDA, і компанія також матиме ексклюзивні права на продаж препарату для цього використання.
- Відмова від сплати заявок на затвердження лікарських засобів та щорічних зборів FDA за продукти.
До прийняття Закону про наркотики-сироти було мало препаратів-сирот для лікування рідкісних захворювань. З часу дії Закону FDA схвалило понад 200 препаратів-сирот для продажу в США.
Вплив Закону про наркотики-сироти в фармацевтичній галузі США
З моменту появи Закону про наркотики-сироти у 1983 році він відповідає за розробку багатьох ліків. Станом на 2012 рік було затверджено щонайменше 378 препаратів, затверджених цим процесом, і їх кількість продовжує зростати.
Приклад наркотиків, доступних завдяки Закону про наркотики-сироти
Серед схвалених препаратів можна назвати такі, як:
- Адренокортикотропний гормон (АКТГ) для лікування дитячих спазмів
- Тетрабеназин для лікування хореї, яка зустрічається у людей з хворобою Хантінгтона
- Замісна терапія ферментами для тих, у кого є порушення зберігання глікогену, хвороба Помпе
Міжнародні дослідження та розробки наркотиків-сирот
Як і Конгрес США, уряд Європейського Союзу (ЄС) визнав необхідність збільшення досліджень та розробок наркотиків-сирот.
Комітет з лікарських засобів-сирот
Створене у 1995 році Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) відповідає за забезпечення безпеки та ефективності лікарських засобів на ринку ЄС. Він об'єднує наукові ресурси 25 держав-членів ЄС. У 2000 році був створений Комітет з лікарських засобів-сирот (COMP), який здійснював нагляд за розробкою препаратів-сирот в ЄС.
Положення про лікарські засоби-сироти
Положення про лікарські засоби-сироти, прийняте Європейською Радою, передбачає стимулювання для розвитку в Євросоюзі препаратів-сирот (та інших лікарських засобів від рідкісних розладів), зокрема:
- Відмова від зборів, пов’язаних із процесом затвердження маркетингу.
- Гарантована 10-річна монополія на продаж ліків для першої компанії, яка отримала схвалення EMEA на продаж ліків. Це стосується лише дозволеного застосування препарату.
- Дозвіл на продаж у громаді - централізована процедура надання дозволу на продаж, яка поширюється на всі держави-члени ЄС.
- Допомога за протоколом, що означає надання наукових консультацій фармацевтичним компаніям щодо різних тестів та клінічних випробувань, необхідних для лікарського засобу, що розробляється.
Положення про лікарські засоби-сироти мало такий самий сприятливий ефект в ЄС, як Закон про наркотики-сироти в США, значно збільшивши розробку та продаж лікарських засобів-сирот для рідкісних розладів.
Підсумок Закону про наркотики-сироти
На той час існує багато суперечок щодо Закону про наркотики-сироти, з необхідністю лікування рідкісних захворювань з одного боку шкали та питань щодо стійкості з іншого. На щастя, ці дії, як у Сполучених Штатах, так і в Європі, підвищили обізнаність щодо багатьох рідкісних захворювань, які в сукупності не є все рідкістю.
- Поділіться
- Перевернути
- Електронна пошта
- Текст