Зміст
- Розуміння RAEB, типу MDS
- RAEB - це форма ризику MDS
- Діагностика
- Типи
- Термінологія, пов’язана з RAEB
- Що таке RAEB-T?
- Як лікується RAEB?
Обидві форми, як правило, мають важкий прогноз: опублікований середній час виживання (на сьогоднішній день) коливається від 9-16 місяців. RAEB також асоціюється з підвищеним ризиком прогресування гострого мієлоїдного лейкозу - раку кровотворних клітин кісткового мозку.
Розуміння RAEB, типу MDS
Мієлодиспластичний синдром (MDS) відноситься до сімейства рідкісних захворювань крові, при яких кістковий мозок не виробляє достатньо здорових еритроцитів, лейкоцитів або тромбоцитів. RAEB є відносно поширеним типом MDS, і, на жаль, це форма MDS з підвищеним ризиком.
Як і інші форми MDS, RAEB зазвичай вражає людей старше 50 років, але це може траплятися і у молодих людей, і його причина в даний час невідома.
Коли людина має таку форму MDS, як RAEB, кістковий мозок може виробляти багато слаборозвинених або незрілих клітин, які часто мають непарні форми, розміри або вигляд, порівняно зі здоровими. Ці ранні, юнацькі, версії клітин крові називаються бластними клітинами - термін, який досить часто використовують при обговоренні лейкемії. Дійсно, сьогодні багато вчених розглядають MDS як форму раку крові та кісткового мозку.
Для цих розладів використовувались різні класифікаційні системи. Система класифікації ВООЗ намагається розібрати типи MDS, зважаючи на прогноз для даного розладу. В даний час ВООЗ визнає 7 типів MDS, і разом RAEB-1 та RAEB-2 становлять близько 35-40 відсотків усіх випадків MDS.
- Рефрактерна цитопенія з однолінійною дисплазією (RCUD)
- Рефрактерна анемія з кільчастими сидеробластами (RARS)
- Рефрактерна цитопенія з багатолінійною дисплазією (RCMD)
- Рефрактерна анемія з надлишком бластів-1 (RAEB-1)
- Рефрактерна анемія з надлишком бластів-2 (RAEB-2)
- Мієлодиспластичний синдром, некласифікований (MDS-U)
- Мієлодиспластичний синдром, асоційований з ізольованим делем (5q)
Ці вищевказані назви часто стосуються того, як з’являються кров і клітини кісткового мозку при дослідженні під мікроскопом. Однак прізвище у наведеному вище списку визначається певною мутацією або зміною хромосом генетичного матеріалу клітин, що утворюють кров кісткового мозку.
У випадку з RAEB (обидва типи) назва має дві частини: рефрактерна анемія; і надлишок вибухів. Загалом анемія - це відсутність здорових еритроцитів. Рефрактерна анемія означає, що анемія не обумовлена жодною з відомих загальних причин анемії, і що анемія, як правило, коригується лише при переливанні крові. Коли у людини є рефрактерна анемія, і тести виявляють більшу кількість незрілих бластних клітин, ніж це нормально, це рефрактерна анемія з надлишком бластів.
Людина з RAEB може також мати низький вміст в інших клітинах, утворених кістковим мозком. Люди з RAEB можуть мати рефрактерну анемію (низький рівень еритроцитів), рефрактерну нейтропенію (низькі нейтрофіли), рефрактерну тромбоцитопенію (низький рівень тромбоцитів) або їх комбінацію.
RAEB - це форма ризику MDS
Для пацієнтів з діагнозом MDS важливо визначити рівень ризику. Деякі форми MDS мають низький ризик, інші з середнім ризиком, а інші з високим ризиком. І RAEB, і RCMD вважаються формами MDS з високим ризиком. Проте не всі пацієнти з РАЕБ мають однакові прогнози. У гру вступають інші фактори, такі як вік, загальний стан здоров’я, особливості захворювання та генетика задіяних кісткоутворюючих клітин.
Діагностика
При підозрі на MDS слід зробити біопсію та аспірат кісткового мозку. Це передбачає отримання зразків кісткового мозку та відправлення їх у лабораторію для аналізу та інтерпретації.
Діагноз ставлять на основі того, як клітини з’являються під мікроскопом, як вони забарвлюються різними наборами барвників та маркерів, які передбачають використання антитіл як міток, а у випадку з більш досконалими підтипами MDS - щось, що називається проточною цитометрією. . Проточна цитометрія - це методика, яка дозволяє ідентифікувати та відсортувати клітини з певними характеристиками з більшої популяції клітин у даному зразку.
Типи
Обидві форми (1 і 2) RAEB пов'язані з ризиком прогресування до гострого мієлоїдного лейкозу (ОМЛ). Крім того, пацієнт із MDS з високим ризиком, такий як RAEB, може піддатися недостатності кісткового мозку без прогресування АМЛ, і тому стан часто загрожує самому собі, без прогресування лейкемії.
Термінологія, пов’язана з RAEB
Класифікація RAEB залежить від розуміння декількох термінів:
- Кількість вибухів кісткового мозку: Отримано зразок вашого кісткового мозку та виміряно кількість аномальних, незрілих бластних клітин.
- Кількість вибухів периферичної крові: За допомогою голки відбирають зразок крові з вени та вимірюють кількість аномальних, незрілих бластних клітин.
- Вудилища Ауера: Це те, на що будуть звертати увагу лікарі, коли побачать ваші вибухи під мікроскопом. Незважаючи на те, що їх називають Auer "стрижнями", вони насправді бувають різних форм і розмірів. Вони мають менші розміри, ніж ядро, і вони знаходяться всередині цитоплазми. Часто вони мають голкоподібну форму із загостреними кінцями, але вони можуть бути у формі коми, ромбовидної форми або довгими та більш прямокутними.
Виходячи з наявності або відсутності вищезазначених висновків, особа визначається як RAEB-1, так і RAEB-2 наступним чином:
Пацієнтам діагностують RAEB-1, якщо у них було (1) кількість вибуху кісткового мозку від 5 до 9 відсотків з підрахованих щонайменше 500 клітин, або (2) кількість периферичних бластів від 2 до 4 відсотків із підрахованих щонайменше 200 клітин, і (3) відсутні стрижні Ауера. Наявність критерію 1 або 2 плюс 3 класифікує випадок MDS як RAEB-1.
Шанси перетворення RAEB-1 на гострий мієлоїдний лейкоз оцінюються приблизно в 25 відсотків.
Пацієнтам діагностують RAEB-2, якщо у них було (1) кількість вибуху кісткового мозку від 10 до 19 відсотків із щонайменше 500 підрахованих клітин, або (2) кількість периферичного вибуху від 5 до 19 відсотків із підрахованих принаймні 200 клітин, або (3) стержні Auer, що виявляються. Наявність критеріїв 1, 2 або 3 класифікує випадок MDS як RAEB-2.
За оцінками, шанси переходу RAEB-2 на гострий мієлоїдний лейкоз можуть становити від 33 до 50 відсотків.
Що таке RAEB-T?
Ви можете зустріти фразу "рефрактерна анемія з надлишковими вибухами в трансформації", або RAEB-T. Цей термін фактично відмовився від чинної класифікації мієлодиспластичних синдромів ВООЗ.
Більшість пацієнтів, які раніше належали до цієї категорії, зараз класифікуються як такі, що страждають на гострий мієлоїдний лейкоз. В іншій системі класифікації, французько-американсько-британській (класифікація FAB), пацієнти були віднесені до категорії RAEB-T, якщо вони мали (1) кількість вибуху кісткового мозку від 20 до 30 відсотків, (2) кількість периферійних вибухів щонайменше 5 відсотків, або (3), стержні Ауера, що виявляються, незалежно від кількості вибухів.
Продовжується суперечка щодо значення категоризації RAEB-T як у системі FAB, окремо від "AML-20-30", як у системі ВООЗ. Кілька великих клінічних випробувань за останні роки використовували термін RAEB-T, незважаючи на зміни в системі класифікації ВООЗ. Суть для пацієнтів та медичних працівників полягає в тому, що, можливо, важливо знати, що існує терміни, що перекриваються, щоб не упустити можливість вступити до клінічного випробування.
Як лікується RAEB?
Лікування RAEB відрізняється для різних сценаріїв. Вік та загальний стан здоров'я людини можуть враховувати такі рішення щодо лікування. Пацієнти з RAEB повинні отримувати оновлення щодо своїх щеплень, а курцям, які страждають RAEB, рекомендується кинути палити. Ознаки того, що RAEB може прогресувати, включають часті інфекції, аномальні кровотечі, синці та необхідність частішого переливання крові.
Не всі пацієнти з MDS потребують негайного лікування, але пацієнти з симптоматичним низьким рівнем (анемія, тромбоцитопенія, нейтропенія з повторними інфекціями) потребують, і це включає більшість пацієнтів з MDS з високим або дуже високим ризиком (включаючи RAEB-2, який є найвищим ступінь MDS з найгіршим прогнозом).
Практичні вказівки Національної всеосяжної онкологічної мережі (NCCN) включають загальний стан здоров’я та працездатність людини, Міжнародну прогностичну бальну систему (IPSS) та переглянуті категорії ризику MDS IPSS (IPSS-R) та інші характеристики захворювань, що допомагають приймати рішення щодо управління. Однак не існує єдиного підходу для лікування осіб з РАЕБ.
Як правило, існує три категорії лікування: допоміжна терапія, терапія низької інтенсивності та терапія високої інтенсивності. Ці методи лікування пояснюються нижче:
- Підтримуюча допомога включає антибіотики при інфекціях та переливанні еритроцитів і тромбоцитів при симптоматичному низькому рівні.
- Терапії низької інтенсивності включають фактори росту клітин крові, інші засоби, такі як азацитидин і децитабін, імунодепресивна терапія та хіміотерапія низької інтенсивності. Ці методи лікування можуть проводитись амбулаторно і можуть покращити симптоми та якість життя, але вони не виліковують стан.
- Високоінтенсивні терапії включають інтенсивну комбіновану хіміо- та алогенну трансплантацію кісткового мозку. Ці терапії вимагають госпіталізації та ризикують небезпечними для життя побічними ефектами, але вони також можуть покращити показники крові швидше, ніж менш інтенсивна терапія, і можуть змінити спосіб нормального протікання стану. Лише певні особи є кандидатами на високоінтенсивні методи лікування.
Клінічні випробування також є варіантом для деяких пацієнтів. Не так давно, насправді, було проведено клінічне випробування, яке показало переваги децитабіну у порівнянні з найкращим допоміжним лікуванням у пацієнтів старшого віку з анемією із надлишковими бластами в трансформації (RAEBt).
Слово з дуже добре
Якщо у вас діагностовано RAEB-1, RAEB-2, або у вас інший тип MDS, який вважатиметься ризикованим, поговоріть зі своєю медичною командою про ваші варіанти.
Для пацієнтів із MDS підвищеного ризику азацитидин (5-AZA, Vidaza) та децитабін (Dacogen) - це два препарати, затверджені FDA для MDS, які може розглянути команда, яка відповідає за ваше лікування. Ці препарати є так званими гіпометилюючими агентами.
Кілька груп консенсусів вказали, що для MDS з підвищеним ризиком негайно слід розпочинати алогенний HSCT (трансплантація кісткового мозку) або терапію гіпометилюючими агентами. Алогенна HSCT (трансплантація кісткового мозку від донора) є єдиним потенційно лікувальним підходом до MDS, але, на жаль, це реалістичний варіант для занадто малої кількості пацієнтів через старшу вікову групу, уражену MDS, із супутніми хронічними захворюваннями умови та інші специфічні для пацієнта фактори.
- Поділіться
- Перевернути
- Електронна пошта
- Текст