Прориви дегенерації жовтої плями

Зміст

• Типи AMD
• Фази клінічного випробування
• Лікувальне лікування мокрої ВМД
• Лікувальне лікування сухої ВМД
• Слово з дуже добре

Вікова дегенерація жовтої плями (ВМД) - найпоширеніша причина сліпоти в США. Захворювання може протікати у двох формах, включаючи вологий AMD та сухий AMD. В даний час лікування ВМД не існує, а лікування сухої форми захворювання не існує (крім профілактичних заходів).

Вчені наполегливо працюють над тим, щоб знайти нові рішення у вигляді проривів дегенерації жовтої плями, нових методів лікування та нових досліджень, які можуть допомогти хворим на ВМД зберегти своє бачення якомога довше.

Типи AMD

Сухі AMD і мокрі AMD мають різні характеристики.

Суха AMD

Суха ВМД - найпоширеніша форма захворювання; це передбачає наявність дуже дрібних жовтих відкладень, званих друзами, які лікарі можуть виявити, проводячи очний огляд.

Друзи присутні як нормальна частина старіння; але в AMD ці родовища починають зростати (за розміром та / або кількістю). Це збільшення друзів може запустити процес погіршення плями (овальна жовтувата область біля центру сітківки).

Макула відповідає за чітке, прямолінійне бачення). Сітківка ока - це шар світлочутливих клітин, які спонукають нервові імпульси, які направляються до зорового нерва, а потім рухаються до мозку, де формуються зображення.

У міру прогресування сухої ВМД друзи починають рости та / або збільшувати кількість, а центральний зір може повільно зменшуватися через погіршення плями.

Що очікувати, якщо у вас суха дегенерація жовтої плями

Мокра AMD

Суха ВМД може перерости у мокру форму захворювання. Мокра ВМД включає аномальні кровоносні судини, які починають розвиватися під сітківкою. Вологе ВМД часто прогресує дуже швидко і може спричинити втрату зору у людини через набряк або крововилив цих незрілих судин, що призводить до швидкого пошкодження жовтої плями.

Що потрібно знати про мокру дегенерацію жовтої плями

Фази клінічного випробування

Щоб зрозуміти, де саме стоїть потенційне нове лікування або наркотик, щодо ймовірності стати доступним для споживача, важливо трохи зрозуміти медичні дослідження.

Новий препарат або лікування повинні успішно пройти кілька фаз клінічних випробувань, перш ніж продукт можна буде продати або продати населенню. Існує кілька фаз медичних досліджень, до яких належать:

• Фаза I: Експериментальне лікування або ліки тестується на обмеженій кількості людей (зазвичай від 20 до 80 учасників дослідження). Цей початковий етап спрямований на перевірку безпеки препарату та виявлення потенційних побічних ефектів.
• Фаза II: Коли лікарський засіб або лікування визнано потенційно безпечним, воно вступає у фазу II тестування, спрямовану на продовження дотримання рівня безпеки. Цей етап включає більшу групу (зазвичай від 100 до 300 учасників дослідження).
• III фаза: Після того, як лікарський засіб або лікування виявились відносно безпечними та ефективними, його знову перевіряють (під час дослідження III фази), де вчені оцінюють ефективність та безпеку порівняно зі стандартним лікуванням. Цей етап включає набагато більшу групу (приблизно від 1000 до 3000) учасників дослідження. Як тільки лікарський засіб або лікування проходять цю фазу, воно підлягає оцінці на затвердження Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA).
• Фаза IV: Після того, як нове лікування або препарат отримає схвалення FDA, його ще раз перевіряють у фазі IV дослідження, спрямованої на оцінку його довгострокової безпеки та ефективності - у тих, хто приймає новий препарат або отримує нове лікування.

Яка мета клінічних випробувань?

Лікувальне лікування мокрої ВМД

Якщо у вас є вікова дегенерація жовтої плями, ви можете бути раді дізнатися, що на горизонті є кілька дуже перспективних нових препаратів та методів лікування.

Згідно з даними Американської академії офтальмології, всього 20 років тому, якщо у людини розвинувся вологий ВМД, втрата зору була неминучою. Але в 2005 році було розпочато нове новаторське лікування під назвою анти-VEGF (включаючи такі препарати, як Lucentis, Eylea та Avastin ), стало доступним.

Ці препарати проти VEGF працюють, щоб зупинити ріст кровоносних судин, контролюючи витік та уповільнюючи пошкодження жовтої плями. На думку експертів, лікування є високоефективним у збереженні центрального зору для людей з вологим ВМД.

Що таке ліки проти VEGF?

Абревіатура VEGF, що позначає фактор росту судинного ендотелію, є білком, важливим для росту та розвитку нових судин. При введенні в око препарати проти VEGF допомагають зупинити ріст цих нових, ненормальних судин.

Можливо, основним недоліком сучасного лікування вологого ВМД є той факт, що ін’єкції (що вводяться безпосередньо в задню частину ока) препаратів проти VEGF потрібно робити кожні чотири-шість тижнів.

Сьогодні є надія на нові типи лікування проти VEGF, які не потрібно буде вводити так часто, як нинішній режим чотирьох-шести тижнів. Деякі експерти кажуть, що кілька методів лікування, які розробляються сьогодні, можуть навіть вилікувати хворобу.

Як лікується вікова дегенерація жовтої плями

Генна терапія сітківки

Одним із перспективних нових методів лікування вологого ВМД є генна терапія сітківки як альтернатива щомісячним ін’єкціям очей. Метою генної терапії є використання організму для створення власного анти-VEGF шляхом вставки нешкідливого вірусу (званий аденоасоційованим вірусом / AAV), що несе ген анти-VEGF в ДНК людини.

Більш конкретно, генна терапія RGX-314 вимагає лише однієї ін’єкції, але вона повинна проводитися за допомогою хірургічної процедури. В даний час це лікування готується до фази II клінічних досліджень.

Дослідження на RGX-314

Зараз, коли FDA схвалила генну терапію інших захворювань очей сітківки (крім ВМД), цей вид лікування виглядає дуже перспективним для людей з ВМД. RGX-314 потенційно може блокувати VEGF протягом багатьох років після введення; це, у свою чергу, допомогло б стримувати розвиток симптомів вологого ВМД, а саме незрілих судин, які просочують кров у сітківку ока.

У фазі I / II клінічного випробування, в якому брали участь 42 людини, брали участь 9 з 12 учасників дослідження ні вимагати подальших ін’єкцій анти-VEGF протягом шести місяців після однієї ін’єкції RGX-314. Крім того, під час дослідження не спостерігалося побічних ефектів.

ADVM-022

Інший потенційно ефективний вид генної терапії може проводитися в амбулаторних умовах (наприклад, у кабінеті лікаря). Ця терапія називається ADVM-022, і вона також переходить у фазу II клінічних випробувань. За оцінками, обидві ці методи лікування (ADVM-022, а також RGX-314) можуть бути доступні людям із вологим ВМД вже за три роки (приблизно до 2023 року).

Система доставки портів

Система доставки порту (PDS) - це дуже маленький (менше, ніж зерно рису) апарат, який може зберігати ліки проти VEGF. PDS імплантується в око під час хірургічної процедури; він функціонує, забезпечуючи безперервний викид ліків проти VEFG в око.

Система доставки портів може дозволити людям із вологими ВМД взагалі уникати ін’єкцій очей. Процедура дозволяє людям з вологим ВМД тривати до двох років без необхідності лікування.

Поповнення ліків можна здійснити, відвідавши кабінет лікаря. Але процедура поповнення ліків дещо складніша, ніж ін’єкції проти VEGF, які в даний час є стандартним методом лікування вологих ВМД.

Зараз це інноваційне лікування знаходиться на третьому етапі клінічних випробувань і, можливо, може бути доступним для споживання протягом наступних трьох років (приблизно до 2023 року).

Вивчення системи доставки порту Lucentis (Ranibizumab)

Рандомізоване контрольоване клінічне випробування фази II 2019 року (яке вважається золотою етикеткою медичних досліджень), опубліковане Американською офтальмологічною академією, оцінювало безпеку та ефективність системи доставки в порту за допомогою препарату Lucentis (ранібізузумаб) проти VEGF для мокрого лікування ВМД. U

Дослідження показало, що PDS добре переноситься, і що у людей з віковою ВМД PDS призводить до відповіді, порівнянної з щомісячними інтравітреальними (всередині задньої частини ока) ін’єкціями проти VEGF (ранібізумаб).

"Було виявлено, що PDS добре переноситься з потенціалом зменшити навантаження на лікування [навантаження на охорону здоров'я, спричинене хронічним захворюванням] при nAMD [віковій РМД], зберігаючи зір", - написали автори дослідження. Примітка. Дослідження лікування ранібізумабом PDS (станом на 2020 рік) перейшло до дослідження ІІІ стадії.

Очні краплі

Очні краплі проти VEGF для вологого ВМД - ще один новий спосіб лікування ВМД, який знаходиться на початкових стадіях клінічного випробування, але досі не застосовувався на людях. Лікування перевірено на тваринах.

Як тільки лікувальні очні краплі будуть визнані достатньо безпечними для використання людиною, розпочнуться клінічні випробування.Може знадобитися більше 10 років (близько 2030 року), щоб очні краплі проти VEGF для вологого AMD стали доступними для споживання.

Оральні таблетки

Таблетки проти VEGF, які слід приймати всередину (через рот), можуть бути доступні для громадськості протягом наступних п’яти років (приблизно 2025). Таблетована форма препарату дозволить людям із вологим ВМД усунути або зменшити частоту ін’єкцій проти VEGF.

Зараз на етапі II фази клінічних досліджень розробники пероральних препаратів для вологого ВМД намагаються виправити помилки. Зараз препарат має багато побічних ефектів, таких як нудота, судоми в ногах та зміни печінки.

Після того, як ліки можна вважати безпечними та усунути небезпечні побічні ефекти, його можна розглядати для споживання споживачами.

Більш тривалі ін’єкції проти VEGF

Кілька нових препаратів проти VEGF, спрямованих на зменшення частоти ін’єкцій, розробляється лікарською промисловістю. Сюди входять такі препарати, як Абіципар та Сунітинаб, які, за оцінками, складають приблизно від трьох до п’яти років (у 2023–2025 роках) до затвердження для споживчого використання.

Ще один новий препарат, Beovu, вже схвалений для використання в США, ін’єкції Beovu можуть тривати три місяці, а інноваційний препарат, як кажуть, є більш ефективним при висушуванні рідини, яка накопичилася в сітківці ока через мокрий AMD.

Комбіноване лікування наркотиками

Нові комбіновані ліки від ВМД включають комбінацію ліків, які вже є на ринку, для лікування ВМД. Метою є багатогранний підхід до лікування, спрямований на збільшення користі ліків та збільшення тривалості ін’єкцій.

Однією з таких комбінацій є очні краплі для лікування глаукоми, які називаються Cosopt (дорзоламід-тимолол), і тестуються в поєднанні з ін’єкціями проти VEGF. Дослідження показують, що ці два препарати, коли вони даються разом, можуть допомогти знизити рідину сітківки краще, ніж просто ін’єкції анти-VEGF, які можна зробити самостійно.

Радіотерапія

Вважається, що променева терапія, подібна до типу лікування, яке зазвичай використовується для лікування раку, допомагає уповільнити ріст аномальних судин, спричинених вологими ВМД. Кажуть, що променева терапія працює так само, як і при лікуванні раку. Це досягається знищенням швидкозростаючих клітин.

Але довгострокову безпеку все-таки потрібно оцінити, перш ніж променева терапія може розглядатися як основний варіант лікування ВМД. У Великобританії та Швейцарії є два види променевої терапії, і незабаром вони будуть протестовані в США. Очікується, що клінічні випробування почнуться протягом року (приблизно до 2021 року).

Лікувальне лікування сухої ВМД

Більшість випадків ВМД включає повільно розвивається тип ВМД, який називається сухим ВМД. На даний час, станом на 2020 рік, не існує варіантів лікування сухого ВМД, але деякі перспективні нові методи лікування вже в стадії розробки.

Терапія стовбуровими клітинами

Терапія стовбуровими клітинами набирає обертів сьогодні для всіх видів лікування, включаючи багато форм раку, а також для сухої ВМД. Метою терапії стовбуровими клітинами при ВМД є те, що нові стовбурові клітини зможуть замінити клітини сітківки, які були пошкоджені або зруйновані симптомами ВМД.

Стовбурові клітини часто вводяться в кровообіг організму шляхом внутрішньовенної інфузії. Але дослідники працюють над тим, як пересадити стовбурові клітини безпосередньо в очі. Одна стратегія передбачає розміщення стовбурових клітин у рідкій суспензії, яку можна вводити під сітківку.

Хоча терапія стовбурових клітин при ВМД вивчалася лише в невеликих клінічних випробуваннях, експерти стверджують, що такий режим лікування дає великі перспективи. Недоліком є ​​те, що для стовбурових клітин може знадобитися ще 10 - 15 років (приблизно 2030 або 2035 р.) терапія повинна бути доведеною ефективною та безпечною для споживачів.

Вивчення терапії стовбуровими клітинами при ВМД

Невелике дослідження, в якому брали участь люди з вологими ВМД, опубліковане New England Journal of Medicine, виявив, що використання власних стовбурових клітин людини для заміщення пошкоджених клітин сітківки призвело до збереження гостроти зору протягом року після процедури.

Автори дослідження написали: "Це, мабуть, свідчить про те, що операція допомогла зупинити прогресування захворювання". Хоча це дослідження не вказує на те, що терапія стовбуровими клітинами ефективна при сухому ВМД, багато вчених впевнені, що майбутні дослідження на стовбурових клітинах терапія сухого ВМД буде перспективною.

Ін'єкції для сухого ВМД

Apl-2 - це препарат, який можна вводити інтравітреально (безпосередньо в задню частину ока), щоб сприяти уповільненню прогресу сухої ВМД, захищаючи клітини сітківки від руйнування. Це лікування знаходиться на стадії випробування фази III і, як очікується, буде доступним приблизно через три-п’ять років (приблизно з 2023 по 2025 рік).

Інші потенційні нові засоби лікування сухої AMD

На горизонті є кілька інших потенційно ефективних нових способів лікування сухої ВМД, до них належать:

• Орацея: Пероральний антибіотик із протизапальними властивостями, він може бути доступний людям на пізній стадії сухого ВМД. В даний час орацея проходить випробування фази III і може бути доступна вже в 2021 році.
• Метформін: Встановлено, що препарат, який зазвичай дають людям, хворим на діабет, знижує ризик розвитку ВМД. Це може бути пов’язано з протизапальними властивостями метформіну. Станом на 2020 рік метформін проходить випробування фази II.

Слово з дуже добре

Ваш офтальмолог (або інший постачальник медичних послуг) є експертом, коли мова заходить про те, який тип нового лікування ВМД може підійти саме вам. Є багато факторів, які слід враховувати, наприклад, тип ВМД, ваші симптоми, а також рівень прогресування захворювання та багато іншого.

Крім того, не існує єдиного методу лікування, який не мав би недоліків. Деякі нові методи лікування можуть виявити дуже мало побічних ефектів, але критерії відбору пацієнта (критерії, що застосовуються для кваліфікації учасника дослідження) можуть бути дуже суворими (наприклад, для хірургічно імплантованих лінз телескопа). Інші методи лікування / ліки можуть мати побічні ефекти.

Зрештою, важливо залишатись відкритим для нових можливостей, працюючи зі своєю медичною командою, щоб знайти найкраще для вас нове лікування AMD.