Синдром Альстрома

Posted on
Автор: Randy Alexander
Дата Створення: 27 Квітень 2021
Дата Оновлення: 16 Листопад 2024
Anonim
Проект по разработке технологии редактирования большеразмерных генов
Відеоролик: Проект по разработке технологии редактирования большеразмерных генов

Зміст

Синдром Альстрома - дуже рідкісне захворювання. Він передається через сім'ї (успадковані). Це захворювання може призвести до сліпоти, глухоти, діабету і ожиріння.


Причини

Синдром Альстрома успадковується аутосомно-рецесивно. Це означає, що обидва ваші батьки повинні передати копію дефектного гена (ALMS1) для того, щоб ви мали це захворювання.

Невідомо, як дефектний ген викликає розлад.

Стан дуже рідкісний.

Симптоми

Загальними симптомами цього стану є:

  • Сліпота або важке порушення зору в дитинстві
  • Темні ділянки шкіри (acanthosis nigricans)
  • Глухота
  • Порушення функції серця (кардіоміопатія), що може призвести до серцевої недостатності
  • Ожиріння
  • Прогресуюча ниркова недостатність
  • Уповільнене зростання
  • Симптоми дитячого початку або діабету 2 типу

Іноді може також статися таке:

  • Шлунково-кишковий рефлюкс
  • Гіпотиреоз
  • Дисфункція печінки
  • Маленький пеніс

Іспити та тести

Очний лікар (офтальмолог) огляне очі. У людини може бути зменшення зору.


Можна провести тести для перевірки:

  • Рівень цукру в крові (для діагностики гіперглікемії)
  • Слухання
  • Функція серця
  • Функція щитовидної залози
  • Рівні тригліцеридів

Лікування

Не існує специфічного лікування цього синдрому. Лікування симптомів може включати:

  • Лікування діабету
  • Слухові апарати
  • Медицина серця
  • Заміна гормонів щитовидної залози

Групи підтримки

Міжнародний синдром Альстрома - www.alstrom.org

Outlook (прогноз)

Можливо, розвиватимуться такі:

  • Глухота
  • Постійна сліпота
  • Діабет 2 типу

Нирки і печінкова недостатність можуть погіршитися.

Можливі ускладнення

Можливими ускладненнями є:

  • Ускладнення при діабеті
  • Ішемічна хвороба серця (від діабету та високого холестерину)
  • Втома і задишка (якщо не лікується погана функція серця)

Коли звертатися до медичного працівника

Якщо у вас або вашої дитини є симптоми діабету, зателефонуйте своєму лікареві. Загальними симптомами діабету є підвищена спрага і сечовипускання. Зверніться за медичною допомогою негайно, якщо ви думаєте, що ваша дитина не може бачити або чути нормально.


Список літератури

Farooqi IS, O'Rahilly S. Генетичні синдроми, пов'язані з ожирінням. У: Jameson JL, De Groot LJ, де Kretser DM, et al, eds. Ендокринологія: дорослий і дитячий. 7-е изд. Філадельфія, Пенсільванія: Elsevier Saunders; 2016: глава 28.

Freund KB, Sarraf D, Mieler WF, Yannuzzzi LA. Спадкові хоріоретинальні дистрофії. У: Freund KB, Sarraf D, Mieler WF, Yannuzzi LA, ред. Атлас сітківки. 2-е изд. Філадельфія, Пенсільванія: Elsevier; 2017: глава 2.

Torres VE, Harris PC. Кістозні захворювання нирок. У: Скорецький К., Чертов Г.М., Марсден П.А., Тааль М.В., Ю.А.С.Л., ред. Бреннер і ректор «Нирка». 10-е изд. Філадельфія, Пенсільванія: Elsevier; 2016: глава 46.

Дата рецензії 8/5/2018

Оновлено: Ніл К. Канешіро, доктор медичних наук, професор клініки педіатрії, Медичний університет Вашингтона, Сіетл, штат Вашингтон. Також розглянуті Девід Зіве, MD, MHA, медичний директор, Бренда Conaway, редакційний директор, і A.D.A.M. Редакція.